罗氏颠覆性SMA片剂有望重塑治疗格局
一款比铅笔橡皮擦稍大一点的简单片剂，刚刚改写了全球数千人受影响的、最具破坏性的罕见病之一的治疗范式。欧盟委员会已批准罗氏（Roche）公司Evrysdi用于脊髓性肌萎缩症（SMA）的新片剂配方，这标志着这种渐进性神经肌肉疾病治疗的一个关键时刻。
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“片剂中的自由”——罗氏创新如何消除关键障碍
在欧洲各地SMA患者宁静的家中，冰箱长期以来一直存放着他们的生命线——那些对温度敏感、需要仔细配制和服用的药物。随着昨日的批准，这种范式发生了巨大转变。
Evrysdi新的5毫克片剂版本——大约6.5毫米大小——消除了以往困扰患者和护理人员的冷链要求和重新配制步骤。它可以整片吞服或分散于水中，可随餐或空腹服用，并可在室温下储存。
欧洲SMA协会首席执行官妮可·古塞（Nicole Gusset）对此表示欢迎，她解释说：“管理SMA的后勤工作远不止看医生。这是一种需要日常管理的疾病，对于SMA患者和他们的护理人员来说，获得优化治疗管理的选择至关重要。”
不仅仅是便利：隐藏在显而易见之处的市场意义
市场分析师认为，尽管这看似是一个微小的剂型变化，但此项进展可能使Evrysdi的潜在市场扩大约15-20%，并大幅降低与物流相关的运营费用。
该片剂配方尤其针对成年患者和新兴市场，在这些地区，冷链储存是一个重大的治疗障碍。专家预计，仅在上市第一年，该片剂就能占据现有欧洲成人和青少年患者群体约30%的市场份额，可能在全球范围内为已接受治疗的18,000名患者之外，再增加约4,000名新患者。
“看似简单的CMC（化学、制造和控制）调整，实际上代表着一个接触以往未得到充分服务人群的重大机遇，”一位不愿透露姓名的制药行业分析师指出，“室温稳定性简化了从医生办公室储存到患者旅行计划的一切。”
在2024年欧洲SMA协会第四届国际科学大会上公布的生物等效性数据显示，服用片剂的患者可以获得与原始口服溶液相同的既定疗效和安全性，这使得该产品可以在欧盟27个国家立即推广，而无需进行新的三期临床试验。
SMA治疗领域的竞争格局
在SMA治疗的竞争格局中，Evrysdi是唯一的非侵入性疾病改善治疗药物，其竞争对手包括渤健（Biogen）的Spinraza（每四个月鞘内注射一次）和诺华（Novartis）的Zolgensma（一次性基因疗法）。
Spinraza在2024年的销售额约为17亿美元，但尽管进行了高剂量生命周期管理努力，仍面临4%的同比下降。Zolgensma的销售额约为12亿美元，由于支付方抵制和生产限制，销售额下降幅度更大，达到14%。
Evrysdi片剂配方的便捷优势可能会进一步削弱Spinraza的地位，尤其是在鞘内注射存在挑战的成人市场。
一位专门研究神经肌肉疾病的神经科医生解释说：“关于SMA治疗的叙事已经从‘我们能否治疗它？’演变为‘我们如何才能以对日常生活最小的干扰最有效地治疗它？’对于许多患者而言，室温片剂极大地简化了这一问题。”
财务影响：对罗氏而言不大，对患者而言意义重大
对于罗氏而言，该片剂配方在2025年可能带来约1.3亿瑞士法郎（CHF）的增量息税前利润——这约占公司集团息税前利润的0.8%。虽然对于一家市值约2570亿美元的制药巨头来说相对较小，但扣除支付给PTC Therapeutics和Royalty Pharma的特许权使用费后，该收入流的毛利率约为87%。
行业专家预计，Evrysdi在2025年的销售额可能达到19.8亿瑞士法郎（高于2024年的16.3亿瑞士法郎），其中新片剂配方将贡献约7个百分点的销量增长。
该公司股票目前的企业价值/EBITDA倍数基于2025年估算约为12.8倍，低于大型制药公司同行平均14.5倍的水平，这表明如果Evrysdi的增长轨迹加速，可能存在被低估的情况。
前景展望：专利保护与管线潜力
罗氏Evrysdi的核心成分专利有效期至2033年，后续剂型知识产权有可能将独占期延长至2038年。这一“跑道”为片剂配方上的增量CMC支出提供了明确的投资回报可见性。
与此同时，公司继续推进GYM329，一种靶向肌肉生长的抗肌萎缩素分子，通过II/III期MANATEE临床研究与Evrysdi联合用于2-10岁的SMA患者。预计中期结果将于2026年上半年公布。
一位关注该领域的医疗保健投资者表示：“该片剂在潜在的GYM329数据公布之前增强了医生忠诚度。这是一项战略举措，巩固了罗氏在神经肌肉领域的承诺，同时产生高利润现金流，抵消了其肿瘤产品组合中生物类似药的侵蚀。”
投资视角：被低估的增长潜力
当前的市场共识预测通常排除了Evrysdi在2026年以后的显著增长，并且对GYM329联合疗法的潜力未作任何估值。这种保守的估值模型，再加上罗氏相对于同行的折价估值（尽管产品组合正在改善），表明未来12-18个月内股价可能上涨15-20%。
该片剂的获批对于罗氏来说具有战略意义，因为公司正应对其肿瘤重磅药物安维汀（Avastin）和赫赛汀（Herceptin）面临的生物类似药竞争。高利润的罕见病收入有助于支持公司的股息和股票回购计划。
展望未来，投资者应关注几个关键催化剂，包括2025年第三季度欧盟片剂上市指标、2025年第四季度美国FDA对片剂配方的潜在决定，以及2026年上半年MANATEE中期分析。
免责声明：本文包含基于当前市场数据和历史模式的前瞻性观点。过往业绩不保证未来结果。读者应咨询财务顾问以获取个性化投资指导。