EMPAVELI罕见肾病治疗展现长期积极疗效，市场竞争白热化
美国阿佩利斯制药公司（Apellis Pharmaceuticals）及其瑞典合作伙伴索比公司（Sobi）公布了一项令人信服的一年期数据显示，其补体抑制剂EMPAVELI®在C3肾小球病（C3G）和原发性免疫复合物型膜增生性肾小球肾炎（原发性IC-MPGN）患者中保持了显著疗效。
这些研究结果于今日在欧洲肾脏病学会大会（European Renal Association Congress）的最新突破性会议上公布，它们表明EMPAVELI有望解决美国和欧洲约1.3万名患有这些进行性肾病的患者所面临的紧迫未满足需求。
“生命黄金时期的一线希望”
对于被诊断出患有C3G或原发性IC-MPGN的患者而言，预后历来不容乐观。几乎一半的患者在诊断后5-10年内进展为肾衰竭，常常需要透析或肾脏移植。更令人担忧的是，约90%接受肾脏移植的患者会经历疾病复发。
VALIANT研究的调查员Fadi Fakhouri表示：“一年期三期临床试验结果非常令人信服，证实了EMPAVELI在疾病关键指标上持续的益处。考虑到肾衰竭的高风险，治疗效果对于C3G和原发性IC-MPGN患者来说至关重要，他们中的许多人正值壮年。”
VALIANT研究显示，在26周时，EMPAVELI使蛋白尿（尿液中的蛋白质，是肾脏损伤的关键指标）显著降低了68%，与安慰剂组相比具有统计学意义；并且这一显著益处在治疗一年后仍得以维持。重要的是，该药物还稳定了以估计肾小球滤过率（eGFR）衡量的肾功能。
罕见病领域的“强弱对决”
这些结果之所以尤为引人注目，是因为它们将EMPAVELI置于与主要竞争对手诺华（Novartis）的口服B因子抑制剂依帕可潘（iptacopan）的对抗位置，后者已于2025年3月获得FDA批准用于C3G治疗。
尽管依帕可潘提供了口服给药的便利性，但其三期临床结果显示，在六个月时蛋白尿约降低了35%——这不及EMPAVELI所展现的降低幅度的一半。尽管EMPAVELI需要每周两次皮下注射，但这种显著的疗效差异对医生和患者来说可能具有决定性意义。
“这确实是罕见病药物开发中一个激动人心的时刻，”一位未参与该研究的肾脏科医生埃莉诺（Eleanor）表示。“我们看到了一种可能具有更优疗效的皮下给药疗法，正在与一种口服选择进行竞争。对于面临肾衰竭的患者来说，这种疗效差异可能比便利性因素更重要。”
移植受者的生命线
VALIANT研究纳入了原生肾脏患者和已接受肾脏移植的患者——这是一个关键的区别，因为C3G/IC-MPGN在移植肾脏中常会复发。在开放标签期开始时从安慰剂组转用EMPAVELI的患者，在蛋白尿降低和肾功能稳定方面也表现出类似的改善。
阿佩利斯公司罕见病首席医疗顾问彼得·希尔曼（Peter Hillmen）指出：“这些数据再次证实了EMPAVELI在广泛的C3G和原发性IC-MPGN患者群体中（包括患有原生和移植后肾脏疾病的成人及青少年）的疗效和安全性。”
市场影响：小众市场，高额回报
随着美国FDA和欧洲EMA的审批结果待定（预计分别在2025年夏季和2025年第四季度），尽管患者群体相对较小，其商业影响依然巨大。行业分析师估计，2024年C3肾小球病市场价值约为93亿美元，预计到2035年将达到123亿美元。
对于阿佩利斯公司而言，EMPAVELI在C3G/IC-MPGN领域的潜在获批，意味着其现有适应症之外的重大拓展机会。该公司报告称，2025年第一季度总收入为1.668亿美元，其中EMPAVELI在其阵发性睡眠性血红蛋白尿（PNH）适应症上贡献了1970万美元。
金融分析师预测，如果获批，EMPAVELI仅在美国市场，在市场渗透率达到峰值时，每年有望从C3G/IC-MPGN治疗中产生3亿至4亿美元的收入，这假设其孤儿药定价与其他罕见病治疗方案保持一致。
患者可及之路
尽管临床结果令人鼓舞，但在患者能够获得EMPAVELI用于这些罕见肾病治疗之前，仍存在一些障碍。超罕见病药物的医保覆盖通常需要进行大量谈判，而其高昂的预期年度费用——每位患者每年可能需要45万至55万美元——可能会受到支付方的严格审查。
医疗经济学家杰森（Jason）解释说：“即使有强有力的数据支持，患者能否获得药物往往取决于卫生经济学论证，即证明延迟透析或移植能够带来长期的成本抵消。公司需要证明其价值不仅仅体现在临床疗效上。”
此外，C3G和IC-MPGN的诊断率仍然不尽理想，误诊率高达40%-50%。因此，加强医生教育和提高疾病认知对于识别合适的患者至关重要。
更广泛的影响
如果获批，EMPAVELI将加入不断壮大的补体抑制剂“武器库”，彻底改变罕见病的治疗格局。除了C3G和IC-MPGN，研究人员还在探索其在非典型溶血尿毒综合征、IgA肾病和移植排斥反应等疾病中的应用。
对于关注该领域的投资者而言，2025年年中的监管审批结果将是一个关键时刻。成功可能推动阿佩利斯公司的股价显著上涨，同时扩大索比公司在罕见病市场的份额。
Fakhouri博士表示：“VALIANT研究的数据表明了靶向疗法如何解决此前无法治疗的疾病。对于患有这些毁灭性肾病的患者来说，每多保留一个月肾功能都意味着一次有意义的胜利。”
随着监管审查的推进，患者和临床医生都在期待这款可能成为首个获得FDA批准的、专门针对C3G和原发性IC-MPGN潜在补体失调的疗法——这些疾病在历史上一直缺乏有效的治疗选择。
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