礼来公司豪掷13亿美元押注“一针治愈”心脏病,预示基因医学新纪元
华尔街关注制药巨头押注颠覆性“编辑即忘”疗法
礼来公司(Eli Lilly and Company)昨日完成对波士顿Verve Therapeutics的收购,这笔高达10亿美元的前期投资是一项大胆举措,旨在重塑心血管疾病治疗格局,使其未来或仅需单次治疗而非终身服药。
此次收购的潜在价值,包括里程碑付款在内,最高可达13亿美元,将这家位于印第安纳波利斯的制药巨头推向基因编辑技术的前沿,同时使其业务实现多元化,超越其畅销的糖尿病和肥胖症药物Mounjaro和Zepbound。
礼来公司糖尿病和代谢研究与开发集团副总裁露丝·吉梅诺(Ruth Gimeno)在公司声明中表示:“此次收购为全球数百万患者提供了潜在的治疗范式转型机会,通过一次性治疗实现终身心血管风险降低。”
直击病因:一次性基因修复
礼来此次收购的核心是Verve治疗高胆固醇的创新方法——并非通过管理症状,而是通过编辑负责胆固醇水平的基因。
Verve的领先候选药物VERVE-102,使用被称为碱基编辑器的专业分子工具,永久性地关闭肝细胞中的PCSK9基因。这种基因改造模仿了自然界中一种罕见的突变,携带该突变的人通常胆固醇水平极低,并能终身免受心脏病的困扰。
早期临床数据显示了喜人的结果:单次治疗后,13名患者的低密度脂蛋白(LDL)“坏”胆固醇在六个月后平均降低了69%,且效果可能持续终身。
一位熟悉该技术但与两家公司均无关联的心血管专家解释说:“我们所看到的可能是革命性的。我们谈论的不是每天服用药片或每几周注射一次,而是一次性操作,却能带来数十年的益处。”
克服安全障碍与疑虑
此次收购并非一帆风顺。Verve的早期候选药物VERVE-101曾遭遇严重安全问题,包括一名患者在治疗后死于心脏骤停,另一名患者发生心脏病,迫使该疗法进行重新设计。
VERVE-102代表了该公司卷土重来的尝试,它采用了优化的递送系统和更高精度的编辑机制,旨在解决先前的安全问题。
一位关注此次交易的医疗分析师指出:“那些早期的安全事件的阴影依然挥之不去。礼来公司正在押注Verve已经解决了这些问题,但只有更大规模的试验和更长的随访期才能证明这一点。”
华尔街褒贬不一
礼来公司昨日股价上涨2.96点,收于808.39美元,这表明投资者持谨慎乐观态度。然而,一些金融专家质疑这家制药巨头是否为一项早期、尚未证实的资产支付了过高的价格。
一位不愿透露姓名的投资策略师表示:“礼来公司正在为一项尚未大规模验证的技术支付溢价。他们实际上是在购买心血管医学未来的期权——高风险,但可能带来变革性的回报。”
此次交易结构也反映了这种不确定性:每股10.50美元的现金支付,外加高达每股3.00美元的或有价值权,该权利与VERVE-102进入三期临床试验的进展挂钩。这种方式在开发受挫时限制了礼来的下行风险,同时仍为Verve股东提供了潜在的上行空间。
挑战巨大市场中的现状
心血管疾病仍然是全球头号杀手,支撑着一个巨大的治疗市场。传统的降胆固醇他汀类药物每年产生超过200亿美元的销售额,而安进(Amgen)的瑞百安(Repatha)和诺华(Novartis)的Inclisiran等新型PCSK9抑制剂,今年合计市场规模预计将达到28亿美元。
然而,这些现有疗法都有一个共同的局限性:它们需要持续、有时甚至终身使用,随着患者难以遵守注射时间表或负担药物成本,依从性会随着时间推移下降30-40%。
一位心脏病研究员解释说:“心血管医学的圣杯一直是持久、长效的干预措施。如果礼来公司能够成功开发并商业化一次性治疗方案,即使采用高端定价,他们也能占据相当大的市场份额。”
与竞争性创新赛跑
礼来公司并非唯一追求下一代心血管治疗的公司。默沙东(Merck)和阿斯利康(AstraZeneca)正在推进口服PCSK9抑制剂的三期临床试验,有望在2028年前上市。同时,Beam Therapeutics和CRISPR Therapeutics等竞争对手也在开发各自的基因编辑方法。
这种竞争压力使得礼来公司迫切需要快速推进Verve的研发管线,同时应对新型基因药物复杂的监管途径。
整合挑战与文化冲突
与许多生物技术收购一样,文化融合仍然是一个重大障碍。Verve灵活的初创企业研究风格将需要与礼来公司结构化的企业环境融合——这种转型在过去的行业交易中曾导致有前景的技术功败垂成。
消息人士透露,礼来公司计划在至少两年内将Verve的波士顿基地保留为一个半自治的基因医学中心,以保留孕育出突破性技术的创新文化。
未来投资前景
对于关注这一领域的投资者,分析师提出了一些关键启示:
此次收购将礼来公司的增长潜力延伸至2030年代,可能使其高估值(目前为2025年预计收益的45倍)变得合理。
Beam Therapeutics和Intellia Therapeutics等纯粹的基因编辑公司可能会成为大型制药公司寻求类似能力时的收购目标。
可能出现一个配对交易机会:做多礼来,同时在2027年之后做空诺华,届时Verve的一次性疗法可能会开始蚕食Leqvio的市场。
市场观察人士应关注几个即将到来的里程碑:VERVE-102的九个月安全性更新预计在2025年末发布,2027年进入全球二期临床试验,以及2030-2032年左右可能获得批准。
一家大型投资公司的投资组合经理指出:“对于长期医疗保健投资者来说,这笔交易是一个引人入胜的风向标。它标志着大型制药公司相信基因编辑正从罕见疾病转向影响数百万人的主流健康状况。”
礼来公司这笔价值数十亿美元的豪赌能否成功尚不确定,但有一点是明确的:该公司已下重注,认为未来心脏病治疗的关键不在于管理症状,而在于改写导致症状的基因密码。
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