美国FDA的AI革命：“艾尔莎”提前重塑药品审批格局
美国食品药品监督管理局（FDA）于2025年6月2日正式启用了其全机构人工智能工具“艾尔莎”（Elsa），比局长马蒂·马卡里（Marty Makary）设定的雄心勃勃的最后期限提前了近一个月，且未超出预算。此次部署标志着监管现代化的一个里程碑时刻，有望大幅缩短审查时间，同时在高风险的公共卫生决策中引发了关于监管监督的关键问题。
从三天到几分钟：人工智能驱动监管的黎明
在FDA的科学审查部门内部，“艾尔莎”的影响立竿见影、意义深远。副局长刘金忠指出：“这是一种颠覆性技术，它使我能够在几分钟内完成过去需要三天才能完成的科学审查任务。”他描述的效率提升意味着某些活动的办理时间惊人地缩减了99%。
“艾尔莎”在一个高安全性的政府云（GovCloud）环境中运行，协助FDA所有部门的员工进行阅读、撰写和总结任务。该系统在处理信息时不会利用受监管行业提交的数据进行训练——这是一个关键的防火墙，旨在维护监管独立性，同时保护专有研究。
这一人工智能工具已被部署用于加速临床方案审查、识别高优先级检查目标、总结不良事件以进行安全性评估、比较产品标签以及为数据库开发生成代码。
“是时候采取行动了”：打破监管惰性
马卡里局长推动加速时间表，反映出他对监管流程创新步伐的日益不满。他在5月份宣布这项倡议时表示：“多年来，关于人工智能能力的讨论充斥着各种框架、会议和小组讨论，但我们不能再继续空谈下去了。是时候采取行动了。”
这种紧迫性源于药品开发时间表的严酷现实，通常从发现到上市需要十多年时间——这种延迟对等待治疗的患者来说会带来实际的后果。
FDA新任命的首席人工智能官杰里米·沃尔什（Jeremy Walsh）正与斯里达尔·曼塔（Sridhar Mantha）共同协调此次部署。沃尔什强调说：“随着我们了解员工如何使用该工具，我们的开发团队将能够增加功能，并随着员工和机构的需求而发展。”这暗示“艾尔莎”仅仅是更广泛人工智能整合战略的初始阶段。
验证的阴影：关键问题仍悬而未决
尽管效率提升前景光明，但快速部署引发了对验证严谨性的重大担忧。尤其值得注意的是，公开材料中缺乏关于试点范围、方法或验证标准的详细信息——这一遗漏与对FDA人工智能监管方式的普遍批评不谋而合。
《自然·医学》杂志2024年发表的一项研究发现，43%的FDA授权人工智能工具缺乏公开可用的临床验证数据，这引发了人们的疑问，即该机构是否以其要求行业的相同标准来要求自身。
在单一试点项目之后激进的全机构部署时间表，引发了人们的疑问：快速推进的压力是否会影响对极端情况或潜在故障模式的全面评估。
制药生态系统中的权力再分配
行业专家认为，“艾尔莎”的部署从根本上改变了监管机构与行业之间的关系。一些行业观察家将此描述为“重大的文化转变”，其中“监管机构不再仅仅是旁观者，而是正在成为数字协作者”。
这种转型可能会创造一个两级监管环境，人工智能优化提交的公司将获得更快的审查。制药公司可能需要使用eCTD等结构化格式，减少冗余，并以逻辑而非时间顺序组织内容，以便实现“人工智能就绪”的提交。
此类要求可能会使资源充足的公司受益，同时可能使缺乏复杂监管事务能力的小型生物技术公司处于不利地位，从而可能加速行业整合。
华尔街的关注：资金流向何方
对于专业投资者而言，FDA此举不仅仅是技术进步——它实质性地改变了监管关键路径，并在生物制药领域重新分配经济价值。
早期证据表明，效率提升可能在18个月内将美国审查积压减少25-33%。对于资金充足的药物开发商而言，这意味着加速审查批次的现金流峰值日期可能会提前6-12个月，有望将后期资产的净现值提高约4-7%。
提供人工智能就绪提交基础设施的公司将显著受益。维瓦系统公司（Veeva Systems）提供监管信息管理平台，其打包和构建提交材料的工具需求可能会增加。同样，艾昆纬（IQVIA）凭借其深厚的监管事务咨询部门，有望利用对人工智能就绪咨询的需求。
亚马逊，其政府云（GovCloud）托管着“艾尔莎”系统，获得了敏感生成式人工智能工作负载的旗舰参考客户，这有可能为其他高安全级别政府机构的类似部署打开大门。
驶向未知水域：关键未知因素
随着FDA进入这片未知领域，几个关键问题仍未得到解答：
如果人工智能生成的建议与人工审查员的评估相冲突，该机构将如何处理？如果人工智能工具导致影响公共卫生的监管错误，将存在哪些问责机制？效率提升是否会转化为更快的药品审批，还是节省的时间会被重新用于更彻底的安全性评估？
缺乏透明度，即关于公司在审查过程中使用人工智能工具时是否会收到通知，以及他们是否可以要求了解人工智能如何影响了监管决策，这制造了不确定性，可能影响正当程序权利和监管可预测性。
超越视界：行业动态的转变
随着“艾尔莎”处理文本繁重的任务，审批中的限速环节可能会转向人类的利益-风险判断和咨询委员会的排期。这一转变可能会促使FDA在2026财年前开发决策支持模块。
监管时间表的加速也可能引发更早的并购活动，特别是来自资金充裕的制药公司，它们将目标锁定在利基肿瘤学领域的二期资产，因为在该领域，上市时间变得越来越关键。
在全球范围内，FDA激进的人工智能采用可能会造成监管分歧，因为欧洲药品管理局（EMA）已预示将采取更慢的“人工智能资质认证”路径。这可能会激励“美国优先”的上市策略，并在欧洲增加游说压力。
对于投资者而言，最重要的风险因素仍然是发生引人注目的安全事故的可能性，这可能会引发国会监督，并可能减缓人工智能在不同监管环境中的应用。
“艾尔莎”究竟代表着富有远见的监管现代化，还是在高风险公共卫生决策中仓促部署未经充分测试的技术，只有当实际应用揭示出戏剧性的试点结果能否规模化，同时保持保护美国患者的严格安全标准时，才能真正明朗。