致命打击：第三例死亡导致Sarepta基因疗法帝国崩塌
Sarepta Therapeutics公司正面临生存危机，曾经前景广阔的肌营养不良症基因疗法领域如今陷入一片死寂。该公司开创性的治疗方法曾被誉为治疗毁灭性肌肉萎缩疾病的奇迹，但在第三名患者死亡后，这些疗法正濒临被监管机构彻底否决的边缘。
最新的一例死亡患者是一名51岁的肢带型肌营养不良症男性，他接受了Sarepta的试验性疗法SRP-9004，但在治疗后仅80天就死于急性肝衰竭。在此之前，已有两名患有杜氏肌营养不良症的青少年男性在接受该公司FDA批准的疗法Elevidys后死亡。
“三振出局”：不断攀升的死亡人数
临床时间线如同一份严峻的倒计时。第一例患者死亡发生在2025年3月，第二例发生在6月。两名患者均为无法行走的杜氏肌营养不良症青少年，他们都曾接受Elevidys治疗。随后是7月的致命打击——一名参与SRP-9004临床试验的成年患者死亡，SRP-9004是Sarepta用于治疗肢带型肌营养不良症的实验性疗法。
在这三起病例中，死因相同：在接受Sarepta基因疗法治疗后，均出现了灾难性肝功能衰竭。这些疗法都使用了