欧洲批准礼来Kisunla：阿尔茨海默病治疗领域的划时代突破
我们如何应对神经退行性疾病的新篇章
9月25日，欧盟委员会批准了礼来公司（Eli Lilly）用于治疗阿尔茨海默病（Alzheimer’s disease）的药物Kisunla，这并非一次普通的批准。与目前需要无限期持续输注的治疗方法不同，Kisunla引入了“有限疗程”的方法。简单来说，一旦药物清除了足够的淀粉样斑块（这些粘性蛋白会堵塞大脑并导致疾病），患者就可以停止治疗。对于欧洲的690万阿尔茨海默病患者而言，这标志着医学领域以及医疗系统如何应对护理成本的一个转折点。
迄今为止，大多数阿尔茨海默病药物都像订阅服务一样——一旦开始，就永不停止。Kisunla颠覆了这一模式。一旦患者的淀粉样蛋白水平降至安全低点，治疗即可结束。仅此一点就使其与卫材（Eisai）的竞争药物Leqembi区别开来，并可能赢得已经在预算紧张下苦苦挣扎的欧洲医疗系统的青睐。
从早期拒绝到谨慎批准
这一决定来之不易。回溯到2025年3月，欧洲药品管理局（EMA）的监管机构曾拒绝授权Kisunla，担忧与淀粉样蛋白相关影像异常（ARIA）相关的副作用。事实上，临床试验记录了三例与ARIA相关的死亡病例。但在又一轮审查之后，EMA改变了立场——此次批准附带了严格的规定。
Kisunla将仅适用于载脂蛋白E基因的非携带者或杂合子患者。具有两个拷贝的患者（这一群体最容易出现严重的ARIA）仍被排除在外。这是一种妥协，反映了分析师所谓的“受规制的乐观主义”：即支持创新，但必须有防护措施来保护患者。
数据显示：更多时间，更少负担
礼来公司的批准基于TRAILBLAZER-ALZ 2试验的强大III期数据。结果显示，Kisunla在18个月内将认知和功能衰退速度减缓了约35%。换句话说，它为患者争取了额外四到七个半月的清晰思维和独立生活时间，尤其对于那些tau蛋白积累较低的患者。对于应对阿尔茨海默病的家庭来说，这几个月至关重要——意义重大。
更令人瞩目的是，约一半患者在一年内达到了最低淀粉样蛋白水平，四分之三的患者在18个月内达到了。这意味着许多患者可以比需要持续给药的药物更早地停止治疗。一项后续研究还表明，逐渐增加剂量有助于降低ARIA风险，同时不影响药物疗效，为医生提供了更安全的治疗方案。
市场为何关注
投资者注意到了这一点。消息公布后，礼来公司股价上涨9美元，达到723.59美元。标签限制可能会缩小符合条件的患者群体，但矛盾的是，这可以通过降低安全担忧来增强Kisunla的吸引力。对于欧洲的医疗系统而言，有限疗程模式尤其具有吸引力。与Leqembi不同，后者将自身定位为长期疗法，而Kisunla提供成本可预测性——这使得各国政府在人口老龄化推动神经科护理需求增长时能够更好地进行规划。
前方的实际挑战
批准一种药物是一回事，将其投入使用则是另一回事。Kisunla需要每月输注、反复进行MRI检查、基因检测，并通过PET扫描或脑脊液检测确认淀粉样蛋白的堆积情况。这对于欧洲已经捉襟见肘的神经科服务来说是一个沉重的负担。
大型、资金充足的医院或许能够应对，但社区诊所可能会面临困难。血液生物标志物检测（如血浆tau蛋白检测）正在兴起，可能通过更早地筛查患者来缓解瓶颈。尽管如此，基础设施的差距仍然是药物获批与广泛普及之间最大的障碍之一。
两种理念：停止与持续
随着欧洲的批准，患者现在面临两种明确但截然不同的选择：Kisunla的“治疗即停”策略或Leqembi的持续维持模式。两种药物都带有相同的基因限制，但其理念却截然不同。对于痴迷于成本效益的医疗系统来说，Kisunla很可能会成为首选。而对于那些重视持续护理以及Leqembi略低的ARIA风险的系统来说，后者（旧药）仍可能占据一席之地。
与此同时，竞争也迫在眉睫。罗氏（Roche）的trontinemab正进入后期试验，据称其ARIA发生率更低（低于5%），且淀粉样蛋白清除速度更快。如果这些数据得以证实，它可能会颠覆整个领域。
对投资者意味着什么
对于礼来公司而言，Kisunla不仅带来了收入承诺，更承诺了高质量的收入。由于治疗在一定时期后结束，与保险公司和政府的谈判可能会更加顺利。支付方可以基于完成疗程而非无休止的治疗来定价，这更容易进行预算。
话虽如此，不要指望处方量一夜之间激增。由于需要中央登记、严格的资格审查和基础设施要求，实际增长可能要到2026年才会加速。分析师预计，得益于更强大的医疗网络，北欧、德国和荷兰将率先推出该药物。
即使采用速度较慢，经济效益依然可行。较短的治疗周期降低了终身成本，但针对疾病修饰药物的高端定价仍能保持可观的利润。
展望未来
随着时间的推移，如果安全数据支持，礼来公司可能会寻求扩大Kisunla的适用范围，将目前被排除在外的患者纳入其中。除此之外，其真正的优势可能在于预防——试验已经在探索更早开始治疗是否能在症状出现之前阻止阿尔茨海默病。
但也存在风险。如果更新的药物被证明更安全且同样有效，Kisunla的优势可能会被削弱。礼来公司的防御策略将是其“有限疗程”的承诺，这为患者和医疗系统都提供了宝贵的东西：一个明确的终点。
未来展望
Kisunla在欧洲的上市并不能治愈阿尔茨海默病，但它改变了现状。家庭获得了更多宝贵时间，医疗系统获得了可管理的模式，投资者获得了可靠的收入来源。更重要的是，它树立了一个先例。“清除即停”模式可能会影响其他由有害蛋白堆积引起的疾病的治疗。
目前，核心信息很简单：欧洲的阿尔茨海默病护理刚刚转换了轨道，而Kisunla正在引领这一变革。
免责声明： 本文包含市场分析，仅供参考。本文不构成财务建议。读者在做出投资决策前应咨询合格的顾问。